中小剂量丙种球蛋白治疗重症免疫性血小板减少性紫癜患儿的临床效果

邱平武 马媛媛

271000 泰安市妇幼保健院儿科，山东 泰安

免疫性血小板减少性紫癜(ITP)是常见儿科疾病，主要是由于血小板减少而引起凝血功能异常引起的。重症ITP 患儿，易出现明显出血或在治疗中发生新的出血症状，对患儿的生命健康产生较大的威胁。当前临床对于重症ITP 患儿的治疗主要以药物治疗为主，治疗目的在于提高患儿的血小板水平，使其能够维持在安全水平范围。其中丙种球蛋白是临床常用的重症ITP 治疗药物，临床常规治疗下，主要采取大剂量丙种球蛋白的治疗方案。但丙种球蛋白治疗费用昂贵，会给患儿家庭带来较大的经济负担[1-2]。近年来研究发现，中小剂量丙种球蛋白可达到维持患儿血小板安全水平的效果，这不仅能够减轻患儿家庭的经济负担，同时也能够进一步提升治疗安全性[3]。鉴于此，本文着重对中小剂量丙种球蛋白治疗重症ITP 患儿的临床疗效进行了分析，现报告如下。

资料与方法

选择2019年2月-2021年3月泰安市妇幼保健院儿科收治的62例重症ITP患儿，随机分为观察组和对照组。对照组31 例，男18 例，女13 例；年龄1～12岁，平均(6.43±2.31)岁；病程2～10 d，平均(5.34±1.42)d。观察组31例，男19例，女12例；年龄2～11岁，平均(6.63±2.87)岁；病程2～9 d，平均(5.16±1.53)d。两组患儿基本资料比较，差异无统计学意义(P＞0.05)，具有可比性。

纳入标准：①经临床诊断确诊重症ITP 患儿；②患儿家长对本研究内容均知情同意；③本次研究经医学伦理委员会批准。

排除标准：①合并恶性肿瘤的患儿；②无法配合治疗的患儿；③中途退出研究的患儿。

治疗方法：两组患儿均卧床休养、避免外伤，在此基础上，对照组患儿采取大剂量丙种球蛋白(同路生物制药有限公司，国药准字S20063139)进行治疗，1.0 g/(kg·d)静脉滴注，1 次/d，连续治疗2～5 d。观察组采取中小剂量丙种球蛋白进行治疗，0.4 g/(kg·d)，静脉滴注，1 次/d，连续治疗2～5d。静脉滴注的初始速度控制在0.01～0.02 mL/kg，静脉滴注30 min 后，如患儿无不适，则调整滴速至0.04～0.10 mL/kg。两组患儿在以上治疗基础上，同时给予泼尼松1 mg/(kg·d)口服治疗。

观察指标：①治疗效果。a.显效：经治疗后，患儿的血小板计数(PLT)恢复正常，且无任何出血症状；b.有效：经治疗后，患儿的PLT 升高至50×109/L 或在原来的基础上提高30×109/L；c.无效：经治疗后，患儿的PLT 及出血症状均未得到明显改善，甚至出现加重[4]。总有效率=(显效+有效)/总例数×100%。②血小板参数。分别在患儿治疗前和治疗后，对其PLT、血小板比容(PCT)、血小板平均体积(MPV)、血小板分布宽度(PDW)水平进行检测。③症状消退时间和治疗费用。统计患者的PLT 恢复正常时间、出血停止时间和治疗费用。④不良反应发生率。统计患儿治疗期间的发热、荨麻疹、面色潮红等不良反应发生率。

统计学处理：采用SPSS 22.0 软件进行分析，计量资料用(±s)表示，展开t检验；计数资料用[n(%)]表示，展开χ2检验；以P＜0.05为差异有统计学意义。

结 果

两组患儿治疗效果比较：观察组治疗总有效率与对照组无显著差异(P＞0.05)。见表1。

表1 两组患儿治疗效果比较[n(%)]

两组患儿血小板参数比较：两组患儿治疗前的PLT、PCT、MPV 和PDW 水平比较，差异无统计学意义(P＞0.05)；治疗后的均较治疗前有明显升高，且治疗后两组比较，差异无统计学意义(P＞0.05)。见表2。

表2 两组患儿血小板参数比较

两组患儿症状消退时间、治疗费用比较：两组患儿的PLT 恢复正常时间、出血停止时间比较，差异无统计学意义(P＞0.05)。但观察组的治疗费用，少于对照组，差异有统计学意义(P＜0.05)。见表3。

表3 两组患儿症状消退时间、治疗费用比较

两组患儿不良反应比较：观察组不良反应发生率与对照组比较，差异无统计学意义(P＞0.05)。见表4。

表4 两组患儿不良反应发生率比较[n(%)]

讨 论

ITP 是获得性自身免疫性出血性疾病，以皮肤黏膜出血为主要临床症状。而重症ITP 患儿由于其PLT水平极低，导致患儿常常会合并多部位出血，严重时甚至会出现内脏出血，严重威胁患儿的生命安全。因此，对于重症ITP 患儿的治疗需快速提升其PLT 水平，以达到控制出血的目的[5]。对于重症ITP 患儿，通常是在紧急输注血小板的基础上应用大剂量丙种球蛋白进行治疗。大剂量丙种球蛋白治疗重症ITP 可获得理想的疗效，治疗总有效率较高，通常可＞90%，但大剂量丙种球蛋白治疗也存在一个问题，即治疗费用较高，给患儿家庭造成较大的经济压力，同时也导致绝大多数患儿家庭由于治疗费用昂贵而难以承受。鉴于此，临床医生尝试应用中小剂量丙种球蛋白对重症ITP 患儿进行治疗，以解决治疗费用昂贵的问题。为了进一步明确中小剂量丙种球蛋白治疗重症ITP 的可行性，泰安市妇幼保健院儿科就此实施了研究。

从研究结果看到治疗前两组患儿的PLT、PCT、MPV 和PDW 等血小板参数值均较低，处于正常水平以下。而经治疗后，以上指标两组均较治疗前有显著提升，且两组患儿的提升程度基本一致，差异无统计学意义(P＞0.05)。在改善血小板参数方面，中小剂量丙种球蛋白治疗与常规大剂量丙种球蛋白治疗有相当的作用，可替代大剂量丙种球蛋白治疗。考虑中小剂量丙种球蛋白的治疗机制，可能是通过中小剂量丙种球蛋白治疗，能够抑制患儿体内的免疫因素，巨核细胞生成血小板的数量和成熟度有了改善。PLT 是血小板的一个重要参数，该指标的检验简单易操作，且能够快速获得检验结果，能够准确地反映机体的血小板动态平衡状态，在重症ITP 患儿疗效评估中具有较高的应用价值。而MPV 反映了血小板的平均容积，可判断骨髓中巨核细胞的生成与代谢情况。因此，对于重症ITP 患儿，由于其血小板遭到严重破坏，但患儿自身骨髓功能活跃，导致MPV 值显著降低[6]。而经中小剂量丙种球蛋白治疗后，能够使患儿的骨髓功能得到恢复，使血小板水平维持在正常范围，MPV 也随之恢复。PCT 反映了血小板压积，PCT 与血小板数量、体积有直接的关系；PDW 反映了血小板体积差异程度，引起PDW 的数值与MPV 之间为正相关关系。重症ITP 患儿的一个重要发病机制就是自身抗体致敏的血小板被单核巨噬细胞系统过度破坏。因此，患儿经治疗后，其PCT升高，主要是由于患儿体内的血小板体积大小出现了较大的差异，且血小板的数量在较短的时间内出现了显著的上升而引起的[7-8]。中小剂量丙种球蛋白治疗重症ITP，能够获得与大剂量丙种球蛋白相当的临床疗效。中小剂量丙种球蛋白治疗重症ITP，具有较高的治疗安全性，患儿的不良反应发生率与大剂量丙种球蛋白治疗相当。同时，从理论上来说，药物剂量的减少，其治疗安全性会更高。

综上所述，中小剂量丙种球蛋白治疗重症ITP，能够获得与大剂量丙种球蛋白相当的疗效，且治疗费用更低，值得推广应用。