肿瘤患者参加临床试验获益大于风险

三年前，福建山区农村的年逾古稀老人林国瑶（化名），被诊断为原发肝细胞癌（巨块型）。由于病情恶化，没有手术机会，加上患者家里经济状况窘迫，主动要求放弃治疗出院。所幸恰逢一项新型进口靶向药物进行治疗肝细胞癌的临床试验，为老林提供了免费治疗，使老林的病情得到了一定的缓解。

目前肿瘤治疗依然存在着费用高、效果不明确的弊病。权衡利弊，肿瘤药物临床试验对患者而言获益大于风险，既节约费用，又增加了患者可能治愈或提高疗效的机会。

让癌症患者多一个选择

肝癌以其高死亡率被称为“癌症之王”，高昂的治疗费用对于很多家庭，无疑是一个沉重的负担。晚期肝癌是肝癌治疗难点中的难点，目前也没有治疗晚期肝癌的特效药，很多患者发病不到半年，就“人财两失”。

“不治的话，可能活不过半年。治疗的话，岂不是要倾家荡产吗？”两难的选择困扰着老林一家。获悉有一项新型进口靶向药物，对手术不可切除的肝细胞癌有免费临床试验，让老林不禁心动。可能会有效果，但也有风险。在主诊医生详细介绍了临床试验之后，老林一家人商量了几天，抱着“死马当活马医”的心态，最终他选择相信医生为他推荐的治疗，在“临床试验患者知情同意书”上郑重签下名字。

老林的临床试验药物治疗旅程时间是三年。老林被随机分配到对照组，使用标准靶向治疗索拉非尼，按月来院一次，完成规定的检查检验，评估疗效后领取索拉非尼回家服用，从试验药物到检查费用都获得减免。服药第二个月，疼痛腹胀等症状得到控制，體重开始回升，磁共振评估肝脏肿块明显缩小。三年过去，患者病灶以及相关症状仍然稳定，老林已经能和普通退休老人一样，日常散散步，打打麻将，干些简单的家务活。

近几年来，随着信息化社会进一步发展，以及新媒体的崛起，患者获得治疗资讯的渠道增加，病友之间的交流与日俱增，在医疗专家及试验获益者的宣传下，越来越多的患者对临床试验有了更正面的认识，态度发生巨大转变，从担忧自己“成为试药的小白鼠”到主动联系医生要求加入研究。参与者不仅是医生在门诊和病房筛选而来，更多患者主动以电话、微信形式联系临床科室，询问是否有适合自己病情的临床试验可选。

据统计，在2011～2015年，我国共有4968项各种期别的新药临床试验，平均每年有993项，平均每年的参加人数是35.6万；其中肿瘤新药临床试验1589项，参加人数是7万人/年。全国肿瘤防治办公室的数据显示，在2015年，我国癌症确诊人数约有430万人，肿瘤新药临床受试者7.4万人，参加试验的人数约为全部患者的1.7%。而在2016年，在美国能够参加临床研究的癌症受试患者约为16.5万人，占全部患者的5%左右。

尝试未在国内上市的新疗法

在不少患者的思维定势中，“临床试验”只是科学研究，自身并不能获益。初次接触“临床试验”时大多有怀疑或抵触情绪。有的患者即使被告知有条件参加，心中也会打个问号，医生是不是让患者去做“小白鼠”呢？其实，刚确诊的肿瘤患者遇到合适的临床试验，先加入临床试验治疗，耐药后仍然可以选择其他常规治疗方案；若是反过来，先选择了其他治疗方案，则有可能错过重要临床试验治疗的宝贵机会。

肿瘤患者参加临床试验，一般会设有试验组和对照组，试验组可以提前尝试尚未在国内推广的新疗法，在试验中获得延长生存期或减轻痛苦提高生活质量等疗效；尤其是一些新型的靶向治疗药物，比传统细胞毒性化疗药毒副反应小，有效率更高。对肿瘤患者来说，每一种新的抗癌药物都可能是延续生命，提高生活质量的希望。有的患者被随机分配到对照组，接受现行的标准疗法。所谓标准疗法，是目前已被证实有效的、临床广泛应用的方案；虽然是“保守”的疗法，同样也是相对“放心”的疗法。

事实上，临床试验应是广大晚期肿瘤患者治疗的重要选择项之一。通过专业化协作化的工作，一支由特定的研究医生、研究护上、临床协调员组成的专业团队，对受试者试验流程各个环节严密的监控，给予更多的关注。抗肿瘤药物一般费用昂贵，如果能减免费用，将会大大减低患者的经济负担。大多数临床试验提供免费的研究药物，部分检查检验费用，交通营养补助以及特殊采血点补助，也是对贫困患者的一种资助。

当然，临床试验也存在一些不确定因素，除去繁琐刻板的访视时间点外，定期去试验点、要记录每天的症状变化，耗费精力；有时需要联合用药等，尚有不可预知的毒副作用，以及尚未确定的疗效。但研究人员会尽可能及时处理各种不良反应，当毒性不可耐受或药物无效时，患者就需要退出试验治疗，更换临床其他治疗方案。

临床试验标准与国际接轨

说是临床试药，其实已经到了临床阶段，“试”的成分已经很小了。药物在进入临床试验前，有关部门已经做了大量工作，包括药理、毒理和动物试验等。临床试验已经到了药品研究的最后阶段，主要目的是确定其剂量，了解其毒副作用。目前在我国进行较多的是药物二期、三期临床试验，大多是国外已经上市的药物，或我国仿制国外的新药，经过长期深入的临床前研究淘汰，才进行国内人群适应性的临床试验，因此风险相对较小。

我国药物临床试验工作标准已与国际接轨。福州总医院肿瘤科作为国家中西医结合肿瘤重点学科、国家药物临床试验机构（肿瘤专业），临床研究的数量和质量均获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）、美国食品药品监督管理局（FDA）及国内外专家的高度认可，其中已经完成国际、国内多中心临床试验项日60多项，占全院药物临床试验总量的50%，病种涉及乳腺癌、非小细胞肺癌、肝细胞癌、食道癌、胃癌、结直肠癌、肾癌等多种常见恶性肿瘤，已有1000余名受试者获益。

参加临床药物观察的人，可以在药物没有广泛使用之前享受到更好的治疗，并且可以得到医学专家细致的诊断和治疗。绝大多数初诊为不可根治的肿瘤患者，一些主诊医生的第一反应就是推荐筛选药物临床试验，积极为患者创造尝试新药的机会，让患者在试验中免费获得传统的或是最新的治疗药物。绝大部分受试者能从治疗中获益，普遍获得更多的治疗机会、更长的生存期，以及更高的生活质量，并在很大程度上减轻治疗的经济负担。

需要提醒的是，临床试药都是在国家食品药物监督管理总局认定的药物临床试验机构进行，这些药物临床试验机构一般是具有相当声誉和科研能力的大型公立医院，试药者千万不要轻易参加情况不明的试药。同时，参加试药前应签订具有法律效力的协议并妥善保管。

陈曦 主任医师

国家中西医结合肿瘤重点学科、国家药物临床试验机构（肿瘤专业）主任，福州总医院肿瘤科负责人、主任医师、硕士研究生导师。海峡肿瘤精准医学专业委员会主任委员，福建省抗癌协会理事会理事，福建省中医药学会乳腺病分会副主任委员，福建省中医药学会肿瘤分会常委。在肿瘤的规范化诊断、化疗、生物治疗、分子靶向治疗、中西医结合治疗方面积累了丰富的经验，尤其擅长乳腺癌、妇科恶性肿瘤、肺癌、胃癌、大肠癌等常见肿瘤的综合治疗、个体化治疗。主编、参编医学著作十余部。

门诊时间：每周二上午