重组人生长激素治疗特发性矮小症临床疗效及安全性研究

幸文科

（中国人民解放军联勤保障部队第926医院药剂科 云南 开远 661600）

特发性矮小症是一种特殊的生长发育疾病，指患儿不伴有潜在病理状态的身材矮小，该疾病应坚持及早诊断并予以治疗[1]。近年来，重组人生长激素逐渐成为特发性矮小症临床治疗的首选方[2]。本研究进一步明确重组人生长激素治疗特发性矮小症患儿的临床疗效及安全性，具体阐述如下。

1.资料与方法

1.1 一般资料

以自2015年8月-2017年8月于我院收治的146例特发性矮小症患儿为研究对象，按随机数字表将患儿分为研究组（73例）和对照组（73例）。所有患儿家属均明确知晓本研究的内容及目的，自愿参与研究并签署知情同意书。研究组包括男性38例，女性35例，平均年龄（11.07±2.43）岁；对照组包括男性36例，女性37例，平均年龄（11.26±2.59）岁，两组患儿性别及年龄等基本情况差异无统计学意义，具有可比性（P＞0.05）。

1.2 治疗方法

对照组予以常规的营养治疗和补充适量的钙剂、维生素以及微量元素等。研究组在此基础上，每晚于临睡前30min给予重组人生长激素注射液皮下注射治疗，用药剂量为0.15～0.20U/(kg·d)，持续治疗12个月。

1.3 观察指标

统计治疗前后两组患儿身高；随访3年时间，计算身高每年增加平均值为生长速率，比较治疗前后两组患儿生长速率变化情况；测定血清胰岛素样生长因子结合蛋白-3(IGFBP-3)和胰岛素样生长因子-1(IGF-1)水平；观察药物不良反应情况。

1.4 统计学方法

应用SPSS Statistics 21.0软件进行数据分析。计量资料以（±s）表示，采用t检验进行比较；计数资料以率（%）表示，采用卡方χ2检验进行比较，以P＜0.05为差异有统计学意义。

2.结果

2.1 两组患儿治疗前后身高和生长速率比较

治疗前，两组患儿身高和生长速率差异无统计学意义（t=0.139，0.153；P＞0.05）；治疗后，研究组患儿身高和生长速率均显著高于对照组水平（t=3.249，7.518；P＜0.05），详见表1。

表1 两组患儿治疗前后身高和生长速率比较（±s）

表1 两组患儿治疗前后身高和生长速率比较（±s）

组别（n）身高（cm）生长速率（cm/年）治疗前治疗后治疗前治疗后研究组（73）117.41±8.59128.57±8.373.37±0.719.21±1.46对照组（73）117.50±8.10120.42±7.983.31±0.693.89±0.94 t 0.1393.2490.1537.518 P 0.8040.0000.7910.000

2.2 两组患儿治疗前后血清IGFBP-3和IGF-1水平比较

治疗前，两组患儿血清IGFBP-3和IGF-1水平差异无统计学意义（t=0.139，0.153；P＞0.05）；治疗后，研究组患儿血清IGFBP-3和IGF-1水平显著高于对照组水平（t=3.249，7.518；P＜0.05），详见表2。

表2 两组患儿治疗前后血清IGFBP-3和IGF-1水平比较（±s，μg/L）

表2 两组患儿治疗前后血清IGFBP-3和IGF-1水平比较（±s，μg/L）

组别（n）IGFBP-3IGF-1治疗前治疗后治疗前治疗后研究组（73）3.14±0.624.68±0.95147.66±22.68324.25±41.60对照组（73）3.17±0.653.32±0.72149.28±22.72213.54±35.74 t 0.2413.5020.37411.386 P 0.7020.0000.5710.000

2.3 两组患儿治疗期间药物不良反应比较

治疗期间，两组患儿均未出现甲状腺功能减退、水肿、头晕头痛等药物不良反应。

3.讨论

重组人生长激素替代治疗作为一种新型疗法，逐渐被应用于特发性矮小症的临床治疗，该药物是利用基因重组技术合成的一种人类生长激素类似物，其生物学作用与人体内源性生长激素相同，可通过增加机体IGF-1合成水平，促进骨细胞增殖分化，实现提高机体生长发育速度的功效。陈秀芳[3]等研究显示，重组人生长激素可有效促进特发性矮小患儿生长发育，增加IGFBP-3和IGF-1合成分泌水平。本研究结果显示，研究组患儿治疗后身高和生长速率的改善情况均优于对照组水平（P＜0.05），说明重组人生长激素可有效促进特发性矮小患儿生长发育水平，提高身高和生长速率。同时，研究组治疗后血清IGFBP-3和IGF-1水平显著高于对照组水平（P＜0.05），IGFBP-3和IGF-1均为机体调节骨细胞分裂增殖和蛋白质合成的重要激素，较重组人生长激素可显著促进IGFBP-3和IGF-1合成分泌，为患儿身高和生长速率的提高提供了生物学基础。并且，两组患儿治疗期间均未出现药物不良反应，说明重组人生长激素治疗特发性矮小安全性高，不增加药物不良反应。

综上所述，重组人生长激素可显著提高特发性矮小患儿身高和生长速率，促进骨骼发育相关激素分泌，安全性高，值得临床推广。