欧洲儿童药价格相关政策研究

马兆君 张宸 陈永法

摘要：本文从欧洲高创新程度儿童药的价格现状、欧洲儿童药定价政策和间接影响儿童药价格的政策三个方面系统梳理了欧洲儿童药价格相关政策，以期为我国儿童药价格政策的优化提供参考。

关键词：儿童药；定价；欧洲；创新药

中图分类号：F74文献标识码：Adoi：10.19311/j.cnki.1672-3198.2022.22.025

欧洲对于儿童药的关注开始得很早，在激励儿童药研发生产上的相关政策已经很成熟。欧洲有专门针对儿童药的立法、医药创新程度高，在药品定价方面也已经经历了很长时间的探索，形成了各自的定价政策体系。同时，欧洲有一些间接的政策却也或多或少地影响着儿童药价格及医保支付状况。对这些情况的总结可以帮助我国在儿童药定价支付政策制定上找到值得借鉴的经验。

1欧洲高创新程度的儿童药价格现状

欧洲药品管理局每年会推出年度重点药品（Human medicines highlights），即推荐新的药品或活性物质用于市场许可，这些含有新的活性物质的药物往往有潜力解决患者未得到满足的医疗需求。同时，新的药品和活性物质的创新程度较高，并且其中的罕见病用药和肿瘤药的占比较大。

本文通过对2015-2019年欧盟highlights中新批准的416种药品及活性物质的筛选，最终得到表1中所列出的14种欧盟明确表示用于儿童的药品及活性物质（以下统称为药品）。表1中明确列出了这14种药品是否为孤儿药，或是否为儿童专用药。统计后发现，其中专用于儿童的药品有8种（57%），既可用于儿童也可用于成人的药品有6种（43%），儿童专用药的数量更多；用于罕见病的药品（即孤儿药）有7种，其余7种为非罕见病用药，二者比例均等。专用于儿科罕见病（既是孤儿药，又是儿童专用药）的有4种（28.57%），是孤儿药但不专用于儿童的有3种（21.43%），儿童专用药但不是孤儿药的有4种（28.57%），既不是孤儿药也不是儿童专用药的有3种（21.43%），可以看出这14个药品中儿童专用药或罕见病用药的比例高达78.57%。

虽然药品价格信息的获取渠道不完全相同，但也可以明显看出这14种药品的价格都较高，绝大部分的日均价格都在100欧元以上。其中价格最高的是Luxturna，双眼的治疗价格为677634欧元。即使是价格较低的用于治疗自闭症儿童失眠的Slenyto，虽然日均价格为6欧元-12欧元，但因为患者需每日服用，每年的费用最高也可以达到4380欧元。由此可见，以儿科肿瘤药和罕见病用药为代表的儿童创新药价格高昂。

2欧洲儿童药价格相关政策梳理

2.1欧洲儿童药定价政策

2.1.1英国利润控制法时期，价格控制下的儿童药可获得税收减免

2014年之前，英国的药品价格政策主要是利润控制法。对专利药品，英国实行利润限定制度。对纳入全民医疗服务体系（National Health Service，NHS）的专利药，其价格由“药价限制方案”（Pharmaceutical Price Regulation Scheme，PPRS）来判定。经过PPRS的调整后，这些专利药品的价格形成《药品价格目录》，公众根据目录中的价格在NHS中报销。PPRS是基于自愿而形成的，只要是想被纳入NHS的药品所属企业都可以与其磋商、签订药品价格协议。英国政府以PPRS磋商的形式限制药企的销售利润以达到药价监管的目的。依照PPRS，药企可依据自身利益进行自由定价，只要其被纳入NHS的药价的利润率在17％-21％之间。但如果研发的药品适用于儿童，公司则可以享受少量的研发成本税收抵扣（最多占该药NHS定价的3％）。

这一阶段英国政府有意通过利润控制法控制医保内药品价格上涨，尤其是利润较高的专利药，但对于药品的实际市场价格并不管制。与此同时还给了利润控制法下的儿童药直接的少量税收减免，对儿童药进行一定程度的价格支持。

2.1.2英国创新药品价值定价，儿童创新药临床价值高，容易取得高定价

为了更科学地对药品定价，英国于2014年启用药品价值定价法，将药物经济学的原理应用到药价监管中。这种定价方式侧重于面向临床价值、面向需求。原先的定价方式所秉承的精神是保持NHS和药企之间的利益平衡，而新的药品定价方法除了保有这一思路，又增加了“鼓励创新和高临床价值的治疗方法，优化新药评估程序，促进评估过程透明、及时、高效”等目标；同时，将临床使用效果、药品为公众带来的总体效益等纳入评价药品价值的影响因素。通过这些方法，确保NHS的投入具有高性价比，最大程度上用好NHS的资源。

价值定价法对“成本-效果”的阈值做了再评估，对NHS转而报销合理替代药品进行了价值评判，以保障阈值符合新定价方法的目标。所得出的阈值或最高价限定与众多因素有所关联，可以将此看作是“衡量新药品的所有价值”的方式：适应症是重症疾病的和填补临床需求的药品具有更高阈值、具有创新性和具有优化改进的药品具有更高阈值。

在这一阶段欧洲正面临儿科用药缺乏，药品不进行儿童临床试验研究、仅以成人临床试验数据申报儿童药上市申请，儿科说明书用药司空见惯。儿科药品说明书信息不足、合适的剂型较少，都可能会造成药品吸收不能达到预期、用药剂量不适合。因为这些原因造成的不良反应在使用前难以预测。正是因为临床上的这些问题，这一时期儿童新药普遍被认为是临床价值高的药品，容易取得高定价。由此可以看出，相较利润控制时期，政府对于高创新程度、高临床价值的专利药品的价格高位采取了更容忍的态度。

2.1.3涉及疫苗、流感用药和创新型儿童药价格不受英国控费计划影响

出于医药费用高涨带来的财政负担，英国政府在2014年、2015年要求NHS暂停医药开支的增长（即总量与2013年的支出相等）。在2016年、2017年，英国NHS醫药开支的年均增幅只有1.8%。2018年医药支出增长幅度也仅为1.9%。但是为了医药卫生事业的发展，英国政府将一些名目排除在总费用控制的范畴之外。被排除在总费用控制之外的药品涉及大量儿童药，其中包括儿童用药人群庞大的疫苗和流感用药以及包括儿童创新药在内的所有创新药。也就是说这些与儿童药高度相关的药品种类价格不受控费计划影响。

2.1.4德国有类似物比较药品参考价格定价不影响儿童药实际市场价格

欧洲大多有类似物比较的低创新药品及仿制药均采用以德国为代表的“参考价格”支付政策。德国在制定药品价格过程中首先将药品划分为不予报销的药品和允许报销药品。其中，不予报销的药品由药企自由定价，允许报销的药品根据是否具备创新性分成创新药品和非创新药品。创新药根据药品附加价值的高低由保险支付方和药企进行价格谈判，若价格谈判不能达成一致结果，那么将仲裁机构来决定，仲裁机构由基金联合会代表、药企代表、中立成员组成。非创新药品由药企自由定价，但会被纳入参考价格体系、受到参考价格的牵制。参考价格体系由此涵盖了几乎全部的可报销药品和不具有创新临床价值的专利药品。

参考价格体系具有五个重要的特征：①根据生物等效性（bio equivalency，BE）或治疗等效性对药品分组；②参考价格是每组药品报销的最高限额；③参考价格由药品的实际市场价格情况决定；④药企可以自由定价；⑤若药企的定价高于参考价格，则公众需要支付差额。德国的“参考价格”定价仅是限定药品在医保支付时的报销价格，并不限定药品在市场上的最终价格，即企业仍然可以自由制定药品的价格，其市场价格与“参考价格”的差额将由患者自行承担，对有类似物比较的儿童药来说同样适用。

2.2欧洲间接影响儿童药价格的政策——多为研发鼓励政策

从间接影响到儿童药价格的研发鼓励政策看，欧洲的儿童药价格相关政策可以分为由EMA统一实行和欧洲各国单独实施。欧洲各国单独对本国儿童药发展的支持政策很少，儿科临床试验申请和上市许可费用几乎不减免，欧洲对儿童药的研发鼓励和优惠政策基本上由EMA统一实施。

研发鼓励及优惠政策影响到兒科药的审批时长和研发成本，从而间接地影响到儿科药的定价。为推动儿科用药研发、提升儿童药的可获得性、增添儿科用药信息，欧盟委员会通过了《儿科药物法规》（Paediatric Regulation，Reg.（EC） No 1901/2006）。这项基于一系列儿科药研发义务要求和奖励政策的法规于2007年1月26日正式生效。这一法规中两大最主要的影响价格的政策是强制提交儿科药物研究计划（Paediatric Investigation Plans，PIPs）和儿童药延长专利保护，即通过法律的形式，保障儿童药的研究工作成为药品研发中不可或缺的一部分，和对依据PIPs进行了儿科用药研究、并将该部分内容收录在说明书中的，可得到专利延长6个月的待遇。这些政策与儿童药的研发成本和风险息息相关，进而对儿童药的价格造成了间接影响。

参考文献

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