FDA批准Korlym用于治疗内源性库欣氏综合征

美国今天审批通过Korlym（非米司酮）用于控制患有内源性库欣氏综合征的成年患者的高血糖症状。这一药物批准用于同时患有2型糖尿病（或是葡萄糖耐受不良而无法进行手术或是对基础手术出现反应）的内源性库欣氏综合征患者。

在FDA审批通过Korlym之前，美国没有可以用于治疗内源性库欣氏综合征的药物。内源性库欣氏综合征是一种严重的、罕见的多系统紊乱。这种疾病是由于肾上腺过度分泌皮质醇造成的。这种综合征常见发病于25至40岁之间的成年人。2007年，在美国有5000名患者有资格接受FDA指定的非常用药品来治疗这种综合征。

Korlym可以阻断皮质醇与其受体结合。这种药物并不是减少皮质醇的分泌，而是降低皮质醇的效果，这种药物在治疗高血糖时有相似的机理。Korlym对于内源性库欣氏综合征患者的安全性和有效性通过一项包括50名患者的临床试验进行测定。这项试验的独立开放式扩展正在进行之中。包括几项安全性药理学研究、药物相互作用研究、已发表文献研究在内的几项附加的证据研究支持的管理局的审批通过的决定。患者在进行Korlym治疗时的血糖控制得到了明显的提高，一些患者对于胰岛素的需求明显下降，并表现出临床症状的改善。

使用Korlym进行治疗的内源性库欣氏综合征患者常见的副作用有四肢肿胀、头晕、恶心、疲劳、头痛、关节痛、呕吐、食欲下降。Korlym还可能引起肾上腺皮质功能不全、低血钾、阴道出血和潜在的心脏传导异常等副作用。一些特定的药物在与Korlym联用时可能会增加Korlym的血药浓度。相关医师一定要清楚这种药物相互作用，调整剂量或是避免与Korlym同时应用这些药物。尽管孕妇很少患上内源性库欣氏综合征，因为女性生殖功能会抑制皮质醇的效应，Korlym仍被黑框警告禁止用于孕妇，因为Korlym会终止妊娠。

FDA认为对于Korlym的风险评估和减灾战略（Risk Evaluation and MitigationStrategy，REMS）无需证明其带来的收益大于其风险。做出这个决定有以下几点依据：①目前没有其它治疗内源性库欣氏综合征的方法，如果强制限制这种药物的使用，患者将不得不得忍受疾病的煎熬。②需要Korlym进行治疗的内源性库欣氏综合征患者的数量并不多，据估计，大约有5000名患者需要用Korlym进行治疗。③美国能够处方Korlym的医师非常少并且对于这方面的治疗非常专业。他们熟悉Korlym在治疗内源性库欣氏综合征患者时可能引起的副作用，他们会经常性的观察患者的状况。使用Korlym治疗带来的风险可以通过医务人员和患者标签进行控制。Korlym可能带来的危害将在给患者的用药指南中重点强调。

该药的生产企业已经主动提议通过药物中心发售这种药物以保证这种药物能够及时、方便、恰当地流通到患者或是进行内源性库欣氏综合征治疗的医疗机构。大部分的零售药店是没有足够的供应来销售这种药物的。

Korlym由美国加利福尼亚州门洛帕克Corcept Therapeutics生产制造。